Es gibt Krankheiten, die gelten als schwer oder gar nicht behandelbar. Wie das Alström-Syndrom. Bis vor kurzem galt das auch für die Spinale Muskelatrophie; kurz: SMA.
Ein Gen, das nicht so funktioniert, wie es soll, sorgt für eine Störung der Signalgebung zwischen Hirn und Muskeln. Muskelschwund ist die Folge. In ihrer schwersten Ausprägung bedeutet SMA: Die Kinder lernen nie zu sitzen und irgendwann trifft die Lähmung die Atemwegsmuskulatur.
SMA ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Kleinkindern. Oder sollte man besser sagen: war?
Die Ursache der Erkrankung fanden kluge Köpfe 1995. Eine Therapiemöglichkeit damals? Eine Traumvorstellung.
Es folgten mehr als 20 Jahre intensiver Forschung; das Ergebnis: 2017 kam das erste SMA-Medikament auf die Welt. Es kann einen Unterschied zwischen Leben und Tod machen. Aus Traum wurde Realität.
Mittlerweile gibt es drei Medikamente. Eines davon ist eine Gentherapie. Sie stellt das entsprechende Protein wieder her, das entscheidend dafür ist, dass unsere Muskeln funktionieren. Eine Studie der renommierten Charité-Klinik in Berlin hat gerade erst die Wirksamkeit der Therapie bestätigt.
Ein Wunder, sagen viele. Nur: Mit Wunder hat das rein gar nichts zu tun.
Solche Arzneimittel entstehen, weil sich Menschen in die Geheimnisse unserer komplexen Biologie eingraben. Weil sie den Willen und die Ausdauer haben, jahrzehntelang nach einer Lösung zu suchen. Weil sie sich nicht damit abfinden wollen, dass Kinder auf die Welt kommen und keine Chance auf Leben haben.
Weil ihr Credo ist: „Geht nicht, gibt’s nicht.“
Richtigerweise müsste es deshalb heißen: Es gibt Krankheiten, die gelten BISHER als schwer oder gar nicht behandelbar. Aber das können wir ändern – wie das Beispiel SMA zeigt.
Denn Undenkbares ist möglich.
# BECAUSE WE CAN
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